Innovatiiviset uudet geenihoidot kohdistuvat sairauksien perimmäisiin syihin

KATSO MYÖS

Hätäpuhelinnumerot maittain - se ei ole aina 911!

Olisiko COVID-19 voinut tulla laboratoriosta? Todisteet kertovat seuraavaa

Innovatiiviset uudet geenihoidot kohdistuvat sairauksien perimmäisiin syihin

Vaikuttaako kofeiini todellakin uneen?

Miksi syöpäriski kasvaa iän myötä

Maat, joissa on maailman paras (ja huonoin) suunterveys

KATSO UUDELLEEN

0 / 30 Fotos

Sairauden perimmäinen syy -

Entä jos kertoisimme, että kaikkien sairauksien perimmäinen syy on geeneissäsi? Väsyttääkö vai helpottaako geneettisen mallisi monimutkaisuus sinua?

1 / 30 Fotos

Geenit keskeisessä roolissa -

Monella tapaa se saattaa olla helpotus. Tutkijat ovat pääsemässä käsiksi tieteeseen, joka asettaa geenit terapeuttisten toimenpiteiden keskiöön.

2 / 30 Fotos

Uusi aikakausi -

Kehitteillä olevat hoitomuodot, kuten geenien muokkaus ja korvaaminen, tasoittavat tietä tieteen ja lääketieteen uudelle aikakaudelle.

3 / 30 Fotos

Kokeellinen teknologia -

Vaikka nykyään on olemassa paljon kokeellisia lääketieteellisiä teknologioita, jotka kohdistuvat geeneihin, yksi niistä on jo varsin vakiintunut. Tiedätkö, mikä se on?

4 / 30 Fotos

RNA-interferenssi -

Jos arvasit kyseessä olevan RNA-interferenssin, olet oikeassa. RNA-interferenssin (tunnetaan myös nimellä RNAi-hoito) löytäminen toi tutkijoille Nobelin palkinnon.

5 / 30 Fotos

Ilmestyi vuonna 2018 -

Ensimmäiset RNAi-hoidot tulivat markkinoille vuonna 2018, ja niitä kehitti yhdysvaltalainen lääkeyhtiö Alnylam Pharmaceuticals.

6 / 30 Fotos

FDA:n hyväksymät hoitomuodot -

Vuodesta 2018 lähtien Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt viisi uutta RNAi-hoitoa, mikä merkitsee selkeää muutosta siinä miten tutkijat tarkastelevat sairauksia.

7 / 30 Fotos

Sairauden kulun muuttaminen -

Alan tutkijat luottavat siihen, että RNAi:lla on mahdollisuus muuttaa miljoonien potilaiden sairauden etenemistä.

8 / 30 Fotos

Hoitojen turvallisuus on testattu -

Kymmenettuhannet ihmiset käyttävät näitä hoitoja nykyään. Ne osoittaneet, että hoidot ovat ihmisillä johdonmukaisesti turvallisia ja tehokkaita.

9 / 30 Fotos

Luonnollinen prosessi -

Mitä RNAi-hoidot ovat ja miten ne toimivat? RNAi on luonnollinen prosessi. Tämä prosessi tapahtuu jokaisessa elimistön solussa.

10 / 30 Fotos

Käyttöohjeet -

Geeneissämme on käytännössä käsikirja proteiinien tuottamiseen. Proteiinit ovat vastuussa ”lähes kaikista solujen ja kehon toiminnoista”.

11 / 30 Fotos

Vähentää proteiinin tuotantoa -

Missä kohtaa RNAi tulee mukaan? Solut käyttävät RNAi:tä geeneihin vähentääkseen tiettyjen proteiinien tuotantoa.

12 / 30 Fotos

Luonnollisen prosessin jäljittely -

Tutkijat yrittävät jäljitellä tätä prosessia. RNAi-hoitojen kohteena ovat siis geenit, jotka voivat joko suoraan aiheuttaa tai edistää sairauksia.

13 / 30 Fotos

Tuotantoprosessin häiriöt -

RNAI-hoidot toimivat häiritsemällä tiettyyn sairauteen liittyvien proteiinien tuotantoprosessia.

14 / 30 Fotos

Luonto tekee työn puolestasi -

Tällä tavoin lääkkeellisten toimenpiteiden eteneminen on luonnollista, sillä UT Southwestern Medical Centerin biokemistin mukaan luonnollisen prosessin jäljittely antaa ”luonnon tehdä työn puolestasi”.

15 / 30 Fotos

Perimmäisten syiden etsiminen -

Tämä tekee RNAi:sta sekä innovatiivisen ja perustavanlaatuisen. Pelkkien oireiden sijaan RNAi-menetelmällä etsitään perimmäisiä syitä. Kuvassa on RNAi-hoito, joka kohdistuu silmäpohjan ikärappeumaan.

16 / 30 Fotos

Perimmäisen syyn kohtaaminen -

Kun proteiinien tuotantoon puututaan, puututaan suoraan perimmäiseen syyhyn, joka ylläpitää tautia tai sairautta.

17 / 30 Fotos

Vuotava hana -

Scientific American -lehden artikkelissa käytetään vertausta vuotavasta hanasta RNAi:n ymmärtämiseksi paremmin.

18 / 30 Fotos

Perinteiset lääkkeet muistuttavat moppausta -

Tämän analogian avulla voimme ymmärtää, että perinteiset lääkkeet ovat ikään kuin lattian moppaus vuodon jälkeen.

19 / 30 Fotos

RNAi-hoito on kuin vuodon korjaamista -

Sitä vastoin voimme ajatella, että RNAi-hoito on interventio, joka todella korjaa vuodon sen sijaan, että se pyyhkisi jäljet pois.

20 / 30 Fotos

Geenien hiljentäminen -

Geenilääketieteen kannattajat uskovat, että RNAi on valmis ”hiljentämään käytännössä minkä tahansa geenin”. Hoito tarjoaa merkittävää toivoa kaikenlaisille potilaille.

21 / 30 Fotos

Taudin etenemisvauhdin hiljentäminen -

RNAi voi hidastaa taudin etenemistä niiden henkilöiden kohdalla, joilla ei ole parannuskeinoa tai käyttökelpoisia hoitovaihtoehtoja.

22 / 30 Fotos

Vähentää ja peruuttaa taudin etenemistä -

Tutkimukset osoittavat, että RNAi-interventiot voivat paitsi vähentää taudin väkivaltaista leviämistä, sekä myös pysäyttää taudin etenemisen kokonaan ja jopa muuttaa sen etenemisen.

23 / 30 Fotos

Entä geenien muokkaus? -

Mitä eroa on RNAi:n ja muiden geneettisten interventioiden välillä? Muut innovaatiot, kuten CRISPR-pohjainen geenieditointi, muuttavat geenejä solujen sisällä.

24 / 30 Fotos

Kohteena olevat RNA-molekyylit -

RNAi-hoidot eivät itse asiassa tee muutoksia geeneihin. Sen sijaan ne vain kohdistuvat RNA-molekyyleihin ja vähentävät niiden tehokkuutta tiettyjen proteiinien tuotannossa.

25 / 30 Fotos

Ei pysyviä DNA-muutoksia -

Tämä tekee RNAi-hoidoista yleisesti ottaen nykyaikaisen tieteen kannalta houkuttelevampia, koska tähän interventioon ei liity pysyviä muutoksia DNA:n rakenteeseen.

26 / 30 Fotos

Laajamittainen testaus -

Tämä tekee RNAi-terapioista turvallisempia ja helpommin normalisoitavia lääkemarkkinoilla. Ne ovat nimittäin läpikäyneet laajan testauksen ja käytön.

27 / 30 Fotos

Menestyksekäs eri hoidoissa -

RNAi-terapiat ovat onnistuneet sekä harvinaisten geneettisten sairauksien ja yleisten sairauksien, kuten sydän- ja verisuonitautien, kuten korkean verenpaineen, taustalla olevien tekijöiden hoitamisessa.

28 / 30 Fotos

Toivon lähde -

RNAi tarjoaa paljon toivoa niille potilaille ja hoitajille, joiden hoitovaihtoehdot ovat rajalliset tai joiden eloonjäämisprosentti on alhainen.

Lähteet: (Scientific American)

29 / 30 Fotos

0 / 30 Fotos

Sairauden perimmäinen syy -

Entä jos kertoisimme, että kaikkien sairauksien perimmäinen syy on geeneissäsi? Väsyttääkö vai helpottaako geneettisen mallisi monimutkaisuus sinua?

Shutterstock

1 / 30 Fotos

Geenit keskeisessä roolissa -

Monella tapaa se saattaa olla helpotus. Tutkijat ovat pääsemässä käsiksi tieteeseen, joka asettaa geenit terapeuttisten toimenpiteiden keskiöön.

Shutterstock

2 / 30 Fotos

Uusi aikakausi -

Kehitteillä olevat hoitomuodot, kuten geenien muokkaus ja korvaaminen, tasoittavat tietä tieteen ja lääketieteen uudelle aikakaudelle.

Getty Images

3 / 30 Fotos

Kokeellinen teknologia -

Vaikka nykyään on olemassa paljon kokeellisia lääketieteellisiä teknologioita, jotka kohdistuvat geeneihin, yksi niistä on jo varsin vakiintunut. Tiedätkö, mikä se on?

Getty Images

4 / 30 Fotos

RNA-interferenssi -

Jos arvasit kyseessä olevan RNA-interferenssin, olet oikeassa. RNA-interferenssin (tunnetaan myös nimellä RNAi-hoito) löytäminen toi tutkijoille Nobelin palkinnon.

Getty Images

5 / 30 Fotos

Ilmestyi vuonna 2018 -

Ensimmäiset RNAi-hoidot tulivat markkinoille vuonna 2018, ja niitä kehitti yhdysvaltalainen lääkeyhtiö Alnylam Pharmaceuticals.

Getty Images

6 / 30 Fotos

FDA:n hyväksymät hoitomuodot -

Vuodesta 2018 lähtien Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt viisi uutta RNAi-hoitoa, mikä merkitsee selkeää muutosta siinä miten tutkijat tarkastelevat sairauksia.

Getty Images

7 / 30 Fotos

Sairauden kulun muuttaminen -

Alan tutkijat luottavat siihen, että RNAi:lla on mahdollisuus muuttaa miljoonien potilaiden sairauden etenemistä.

Getty Images

8 / 30 Fotos

Hoitojen turvallisuus on testattu -

Kymmenettuhannet ihmiset käyttävät näitä hoitoja nykyään. Ne osoittaneet, että hoidot ovat ihmisillä johdonmukaisesti turvallisia ja tehokkaita.

Getty Images

9 / 30 Fotos

Luonnollinen prosessi -

Mitä RNAi-hoidot ovat ja miten ne toimivat? RNAi on luonnollinen prosessi. Tämä prosessi tapahtuu jokaisessa elimistön solussa.

Shutterstock

10 / 30 Fotos

Käyttöohjeet -

Geeneissämme on käytännössä käsikirja proteiinien tuottamiseen. Proteiinit ovat vastuussa ”lähes kaikista solujen ja kehon toiminnoista”.

Getty Images

11 / 30 Fotos

Vähentää proteiinin tuotantoa -

Missä kohtaa RNAi tulee mukaan? Solut käyttävät RNAi:tä geeneihin vähentääkseen tiettyjen proteiinien tuotantoa.

Getty Images

12 / 30 Fotos

Luonnollisen prosessin jäljittely -

Tutkijat yrittävät jäljitellä tätä prosessia. RNAi-hoitojen kohteena ovat siis geenit, jotka voivat joko suoraan aiheuttaa tai edistää sairauksia.

Getty Images

13 / 30 Fotos

Tuotantoprosessin häiriöt -

RNAI-hoidot toimivat häiritsemällä tiettyyn sairauteen liittyvien proteiinien tuotantoprosessia.

Getty Images

14 / 30 Fotos

Luonto tekee työn puolestasi -

Shutterstock

15 / 30 Fotos

Perimmäisten syiden etsiminen -

Getty Images

16 / 30 Fotos

Perimmäisen syyn kohtaaminen -

Kun proteiinien tuotantoon puututaan, puututaan suoraan perimmäiseen syyhyn, joka ylläpitää tautia tai sairautta.

Getty Images

17 / 30 Fotos

Vuotava hana -

Scientific American -lehden artikkelissa käytetään vertausta vuotavasta hanasta RNAi:n ymmärtämiseksi paremmin.

Getty Images

18 / 30 Fotos

Perinteiset lääkkeet muistuttavat moppausta -

Tämän analogian avulla voimme ymmärtää, että perinteiset lääkkeet ovat ikään kuin lattian moppaus vuodon jälkeen.

Getty Images

19 / 30 Fotos

RNAi-hoito on kuin vuodon korjaamista -

Sitä vastoin voimme ajatella, että RNAi-hoito on interventio, joka todella korjaa vuodon sen sijaan, että se pyyhkisi jäljet pois.

Getty Images

20 / 30 Fotos

Geenien hiljentäminen -

Geenilääketieteen kannattajat uskovat, että RNAi on valmis ”hiljentämään käytännössä minkä tahansa geenin”. Hoito tarjoaa merkittävää toivoa kaikenlaisille potilaille.

Getty Images

21 / 30 Fotos

Taudin etenemisvauhdin hiljentäminen -

RNAi voi hidastaa taudin etenemistä niiden henkilöiden kohdalla, joilla ei ole parannuskeinoa tai käyttökelpoisia hoitovaihtoehtoja.

Shutterstock

22 / 30 Fotos

Vähentää ja peruuttaa taudin etenemistä -

Tutkimukset osoittavat, että RNAi-interventiot voivat paitsi vähentää taudin väkivaltaista leviämistä, sekä myös pysäyttää taudin etenemisen kokonaan ja jopa muuttaa sen etenemisen.

Getty Images

23 / 30 Fotos

Entä geenien muokkaus? -

Mitä eroa on RNAi:n ja muiden geneettisten interventioiden välillä? Muut innovaatiot, kuten CRISPR-pohjainen geenieditointi, muuttavat geenejä solujen sisällä.

Getty Images

24 / 30 Fotos

Kohteena olevat RNA-molekyylit -

RNAi-hoidot eivät itse asiassa tee muutoksia geeneihin. Sen sijaan ne vain kohdistuvat RNA-molekyyleihin ja vähentävät niiden tehokkuutta tiettyjen proteiinien tuotannossa.

Getty Images

25 / 30 Fotos

Ei pysyviä DNA-muutoksia -

Tämä tekee RNAi-hoidoista yleisesti ottaen nykyaikaisen tieteen kannalta houkuttelevampia, koska tähän interventioon ei liity pysyviä muutoksia DNA:n rakenteeseen.

Getty Images

26 / 30 Fotos

Laajamittainen testaus -

Tämä tekee RNAi-terapioista turvallisempia ja helpommin normalisoitavia lääkemarkkinoilla. Ne ovat nimittäin läpikäyneet laajan testauksen ja käytön.

Shutterstock

27 / 30 Fotos

Menestyksekäs eri hoidoissa -

Getty Images

28 / 30 Fotos

Toivon lähde -

RNAi tarjoaa paljon toivoa niille potilaille ja hoitajille, joiden hoitovaihtoehdot ovat rajalliset tai joiden eloonjäämisprosentti on alhainen.

Lähteet: (Scientific American)

Shutterstock

29 / 30 Fotos

Innovatiiviset uudet geenihoidot kohdistuvat sairauksien perimmäisiin syihin

RNAi-hoidoilla on selkeä visio markkinoilla

28/04/25 | StarsInsider

TERVEYS Rnai

Lääketieteellinen tutkimus on innovaation äärellä ja keskittyy niin sanottuun geneettiseen lääketieteeseen. Tutkijat painottavat yhä enemmän sekä geneettistä perimää ja geeneihin kohdistuvia hoitomuotoja, jotka ovat tehokkaimpia menetelmiä sairauden perimmäisen syyn selvittämiseksi.

Lääketieteellinen teknologia mukautuu nopeasti ja tarjoaa erilaisia menetelmiä tämän strategian toteuttamiseksi, mutta yksi tärkeimmistä terapeuttisista menetelmistä, joihin tutkijat panostavat, on RNA-interferenssi (RNAi).

Haluatko oppia lisää tästä innovatiivisesta lääkkeestä? Klikkaa galleriassa eteenpäin saadaksesi aiheesta lisätietoja.