Tiesitkö, että ensimmäinen hätänumerojärjestelmä alkoi Lontoossa?
Lääketieteellinen tutkimus on innovaation äärellä ja keskittyy niin sanottuun geneettiseen lääketieteeseen. Tutkijat painottavat yhä enemmän sekä geneettistä perimää ja geeneihin kohdistuvia hoitomuotoja, jotka ovat tehokkaimpia menetelmiä sairauden perimmäisen syyn selvittämiseksi.
Lääketieteellinen teknologia mukautuu nopeasti ja tarjoaa erilaisia menetelmiä tämän strategian toteuttamiseksi, mutta yksi tärkeimmistä terapeuttisista menetelmistä, joihin tutkijat panostavat, on RNA-interferenssi (RNAi).
Haluatko oppia lisää tästä innovatiivisesta lääkkeestä? Klikkaa galleriassa eteenpäin saadaksesi aiheesta lisätietoja.
Entä jos kertoisimme, että kaikkien sairauksien perimmäinen syy on geeneissäsi? Väsyttääkö vai helpottaako geneettisen mallisi monimutkaisuus sinua?
Monella tapaa se saattaa olla helpotus. Tutkijat ovat pääsemässä käsiksi tieteeseen, joka asettaa geenit terapeuttisten toimenpiteiden keskiöön.
Kehitteillä olevat hoitomuodot, kuten geenien muokkaus ja korvaaminen, tasoittavat tietä tieteen ja lääketieteen uudelle aikakaudelle.
Vaikka nykyään on olemassa paljon kokeellisia lääketieteellisiä teknologioita, jotka kohdistuvat geeneihin, yksi niistä on jo varsin vakiintunut. Tiedätkö, mikä se on?
Jos arvasit kyseessä olevan RNA-interferenssin, olet oikeassa. RNA-interferenssin (tunnetaan myös nimellä RNAi-hoito) löytäminen toi tutkijoille Nobelin palkinnon.
Ensimmäiset RNAi-hoidot tulivat markkinoille vuonna 2018, ja niitä kehitti yhdysvaltalainen lääkeyhtiö Alnylam Pharmaceuticals.
Vuodesta 2018 lähtien Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt viisi uutta RNAi-hoitoa, mikä merkitsee selkeää muutosta siinä miten tutkijat tarkastelevat sairauksia.
Alan tutkijat luottavat siihen, että RNAi:lla on mahdollisuus muuttaa miljoonien potilaiden sairauden etenemistä.
Kymmenettuhannet ihmiset käyttävät näitä hoitoja nykyään. Ne osoittaneet, että hoidot ovat ihmisillä johdonmukaisesti turvallisia ja tehokkaita.
Mitä RNAi-hoidot ovat ja miten ne toimivat? RNAi on luonnollinen prosessi. Tämä prosessi tapahtuu jokaisessa elimistön solussa.
Geeneissämme on käytännössä käsikirja proteiinien tuottamiseen. Proteiinit ovat vastuussa ”lähes kaikista solujen ja kehon toiminnoista”.
Missä kohtaa RNAi tulee mukaan? Solut käyttävät RNAi:tä geeneihin vähentääkseen tiettyjen proteiinien tuotantoa.
Tutkijat yrittävät jäljitellä tätä prosessia. RNAi-hoitojen kohteena ovat siis geenit, jotka voivat joko suoraan aiheuttaa tai edistää sairauksia.
RNAI-hoidot toimivat häiritsemällä tiettyyn sairauteen liittyvien proteiinien tuotantoprosessia.
Tällä tavoin lääkkeellisten toimenpiteiden eteneminen on luonnollista, sillä UT Southwestern Medical Centerin biokemistin mukaan luonnollisen prosessin jäljittely antaa ”luonnon tehdä työn puolestasi”.
Tämä tekee RNAi:sta sekä innovatiivisen ja perustavanlaatuisen. Pelkkien oireiden sijaan RNAi-menetelmällä etsitään perimmäisiä syitä. Kuvassa on RNAi-hoito, joka kohdistuu silmäpohjan ikärappeumaan.
Kun proteiinien tuotantoon puututaan, puututaan suoraan perimmäiseen syyhyn, joka ylläpitää tautia tai sairautta.
Scientific American -lehden artikkelissa käytetään vertausta vuotavasta hanasta RNAi:n ymmärtämiseksi paremmin.
Tämän analogian avulla voimme ymmärtää, että perinteiset lääkkeet ovat ikään kuin lattian moppaus vuodon jälkeen.
Sitä vastoin voimme ajatella, että RNAi-hoito on interventio, joka todella korjaa vuodon sen sijaan, että se pyyhkisi jäljet pois.
Geenilääketieteen kannattajat uskovat, että RNAi on valmis ”hiljentämään käytännössä minkä tahansa geenin”. Hoito tarjoaa merkittävää toivoa kaikenlaisille potilaille.
RNAi voi hidastaa taudin etenemistä niiden henkilöiden kohdalla, joilla ei ole parannuskeinoa tai käyttökelpoisia hoitovaihtoehtoja.
Tutkimukset osoittavat, että RNAi-interventiot voivat paitsi vähentää taudin väkivaltaista leviämistä, sekä myös pysäyttää taudin etenemisen kokonaan ja jopa muuttaa sen etenemisen.
Mitä eroa on RNAi:n ja muiden geneettisten interventioiden välillä? Muut innovaatiot, kuten CRISPR-pohjainen geenieditointi, muuttavat geenejä solujen sisällä.
RNAi-hoidot eivät itse asiassa tee muutoksia geeneihin. Sen sijaan ne vain kohdistuvat RNA-molekyyleihin ja vähentävät niiden tehokkuutta tiettyjen proteiinien tuotannossa.
Tämä tekee RNAi-hoidoista yleisesti ottaen nykyaikaisen tieteen kannalta houkuttelevampia, koska tähän interventioon ei liity pysyviä muutoksia DNA:n rakenteeseen.
Tämä tekee RNAi-terapioista turvallisempia ja helpommin normalisoitavia lääkemarkkinoilla. Ne ovat nimittäin läpikäyneet laajan testauksen ja käytön.
RNAi-terapiat ovat onnistuneet sekä harvinaisten geneettisten sairauksien ja yleisten sairauksien, kuten sydän- ja verisuonitautien, kuten korkean verenpaineen, taustalla olevien tekijöiden hoitamisessa.
RNAi tarjoaa paljon toivoa niille potilaille ja hoitajille, joiden hoitovaihtoehdot ovat rajalliset tai joiden eloonjäämisprosentti on alhainen.
Lähteet: (Scientific American)
Innovatiiviset uudet geenihoidot kohdistuvat sairauksien perimmäisiin syihin
RNAi-hoidoilla on selkeä visio markkinoilla
TERVEYS Rnai
Lääketieteellinen tutkimus on innovaation äärellä ja keskittyy niin sanottuun geneettiseen lääketieteeseen. Tutkijat painottavat yhä enemmän sekä geneettistä perimää ja geeneihin kohdistuvia hoitomuotoja, jotka ovat tehokkaimpia menetelmiä sairauden perimmäisen syyn selvittämiseksi.
Lääketieteellinen teknologia mukautuu nopeasti ja tarjoaa erilaisia menetelmiä tämän strategian toteuttamiseksi, mutta yksi tärkeimmistä terapeuttisista menetelmistä, joihin tutkijat panostavat, on RNA-interferenssi (RNAi).
Haluatko oppia lisää tästä innovatiivisesta lääkkeestä? Klikkaa galleriassa eteenpäin saadaksesi aiheesta lisätietoja.